신약개발· 6분
모세혈관확장성 운동실조증 첫 치료제, FDA 승인
FDA가 모세혈관확장성 운동실조증(A-T)의 첫 표적 치료제 레바세틸류신(Aqneursa)을 승인했습니다. 3상 임상 결과와 작용 원리를 정리합니다.
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2026년 09월 · 4편
신약개발· 8분
산필리포 A형 첫 유전자 치료제 FDA 승인
FDA가 2026년 9월 17일 FAYUVI를 승인했습니다. 치료군 17명과 외부 대조군 27명의 인지 점수 변화는 연령 보정 모형에서 23.5점 차이였습니다.
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신약개발· 7분
붓는 발작 83% 줄인 하루 한 번 알약, 3상 결과
유전성 혈관부종 예방약 후보 듀크릭티반트 XR의 3상 결과가 나왔어요. 85명을 24주 비교했을 때 위약보다 월평균 발작률이 83% 낮았어요.
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질병·치료· 5분
알렉산더병 첫 치료제 승인, 3개월마다 척수강 주사
FDA가 2026년 9월 3일 질가너센을 알렉산더병 치료제로 승인했습니다. 이 병에 허가된 첫 약이며, 원인 단백질 GFAP 의 생산을 줄이는 안티센스 약물입니다.
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