알렉산더병 첫 치료제 승인, 3개월마다 척수강 주사

무슨 일인가요

미국 식품의약국이 2026년 9월 3일 잔바스트로(Zanvastro, 성분명 질가너센) 주사제를 알렉산더병 소아·성인 환자의 치료제로 승인했습니다. 이 병에 허가된 약은 처음이고, 병을 밀고 가는 단백질 축적을 직접 겨냥한 것도 처음입니다. 공식 FDA 의약품평가연구센터 신경과 1과장 Emily Freilich 는 그동안 알렉산더병 환자와 가족에게는 승인된 치료 선택지 없이 병이 진행되는 동안의 보존적 관리만 있었다고 밝혔습니다. 공식

어떤 병인가요

알렉산더병은 GFAP 유전자의 변이로 생깁니다. 이 유전자는 뇌를 지지하는 별 모양 세포가 쓰는 골격 단백질을 만드는데, 변이가 있으면 비정상 단백질이 그 세포 안에 쌓이면서 신경계를 서서히 망가뜨립니다. 공식 쌓인 덩어리를 로젠탈 섬유라고 부릅니다. 공식 발생 빈도는 100만 명당 1명이 되지 않고, 1949년 처음 보고된 뒤 지금까지 약 500례가 기록됐습니다. 공식 발작, 발달 이정표의 소실, 보행 곤란, 근력 약화, 뇌압 상승 같은 증상이 나타납니다. 공식

무엇을 근거로 승인했나요

다기관 무작위 대조시험(NCT04849741)에 2세 이상 환자 49명이 참여했고, 2세 미만 4명은 공개라벨 하위연구로 따로 봤습니다. 공식 주 평가변수는 10미터를 걷는 데 걸리는 시간의 61주 변화율입니다. 데이터

보행에 어려움이 있던 5세 이상 환자는 61주째 보행 속도가 치료를 받지 않은 쪽보다 유의하게 좋았습니다. 공식 보행 속도로 재기 어려운 2~4세는 서기·걷기·달리기·뛰기를 함께 보는 운동 기능 평가를 썼는데, 치료군은 좋아지고 대조군은 나빠졌습니다. 공식 2세 미만은 환자가 워낙 적어 직접 비교 자료가 부족했고, 약동학 모델로 같은 용량에서 비슷한 혈중 농도가 나올 것을 확인한 뒤 적응증에 포함됐습니다. 공식

무엇을 보면 되나요

흔한 부작용은 구토, 요통, 기침, 두통, 요추천자후증후군입니다. 공식 무균성 수막염도 보고돼, 수막염이 의심되는 증상이 나타나면 의료진에게 알리도록 안내됐습니다. 공식 이 약은 희귀의약품·신속심사·혁신치료제 지정을 받았고, 희귀 소아질환 우선심사 바우처도 함께 부여됐습니다. 공식