# 뇌전증약 레비티라세탐, 소아 DMG 생존과 연관

> Stanford 연구진은 레비티라세탐을 쓴 미만성 정중선 교종 어린이의 중앙 생존이 더 길었고, 생쥐에서는 신경세포-교종 시냅스 전류를 줄였다고 Nature Medicine에 보고했습니다. 후향 관찰 결과입니다.

- 출처 사이트: 뇌피셜 (https://aifficial.net/brain/posts/levetiracetam-dmg-child-glioma-survival/)
- 발행: 2026-09-17
- 카테고리: 신약개발 · 태그: 뇌종양, 교종, 레비티라세탐, 약물 재창출, Nature Medicine

## 핵심 답변

Stanford 대학 Michelle Monje 연구실 등은 2026년 9월 17일 Nature Medicine에, 뇌전증약 레비티라세탐(levetiracetam)을 쓴 미만성 정중선 교종(diffuse midline glioma, DMG) 어린이의 중앙 전체생존이 20.96개월로 쓰지 않은 어린이의 9.92개월보다 길었다고 보고했습니다. 생쥐 이종이식 모델에서는 레비티라세탐이 생존을 늘리고, GABA성 신경세포에서 교종으로 이어지는 시냅스 전류를 줄였습니다. 사람 자료는 레비티라세탐 사용군이 15명뿐인 후향 관찰 결과이므로, 복용을 권고할 근거가 아니라 전향 임상시험이 필요한 가설입니다.

## 한 장 요약(만화)

![Brain 박사가 여섯 컷으로 설명하는 학습만화입니다. 1컷은 DMG가 뇌간·시상처럼 뇌 가운데에 생기는 어린이 고등급 교종이라고 소개합니다. 2컷은 Stanford·Michigan 기록의 DMG 어린이 119명에서 레비티라세탐 사용 15명과 미사용 104명의 중앙 생존이 20.96 대 9.92개월(P=0.015)이었다고 생존곡선 도식으로 보여 줍니다. 3컷은 대뇌반구 고등급 교종에서는 24.0 대 22.2개월로 차이가 없었다(P=0.96)고 막대로 비교합니다. 4컷은 DMG 세포를 이식한 생쥐에서 레비티라세탐 20mg/kg 4주 투여가 생존을 늘리고 종양 부담을 줄였다(각 군 5마리)고 설명합니다. 5컷은 레비티라세탐이 DMG 세포로 들어가는 GABA성 시냅스 전류를 줄였지만 정상 신경세포 전류는 바꾸지 않았고 SV2A와 무관한 기전이라고 말합니다. 6컷은 사람 자료가 사용군 15명의 후향 관찰이므로 전향 임상시험이 필요하며 지금 복용을 바꾸는 근거가 아니라고 정리합니다.](https://aifficial.net/images/posts/levetiracetam-dmg-child-glioma-survival/comic_v1.0.0.webp)

## 요약

- Stanford와 Michigan의 소아 고등급 교종 기록 218명 중 DMG 119명을 보면, 레비티라세탐 사용 15명의 중앙 전체생존은 20.96개월, 미사용 104명은 9.92개월이었습니다(P=0.015).
- 대뇌반구 고등급 교종에서는 차이가 없었습니다(사용 40명 24.0개월, 미사용 59명 22.2개월, P=0.96). Hamburg와 UCSF 검증 기록에서도 DMG 사용군의 생존이 더 긴 경향이 보였습니다.
- DMG 세포를 이식한 생쥐에게 레비티라세탐 20mg/kg를 4주 투여하자 두 모델 모두 생존이 늘었습니다(각 군 5마리). 대뇌반구 교종 모델의 증식에는 영향이 없었습니다.
- 레비티라세탐은 DMG 세포로 들어가는 GABA성 시냅스 전류를 줄였지만 정상 신경세포의 전류는 바꾸지 않았고, 이 효과는 기존 작용점인 SV2A와 무관했습니다. 연구진은 전향 임상시험이 필요하다고 밝혔습니다.

## 핵심 사실

| 항목 | 값 |
|---|---|
| 사람 자료 | DMG 119명 (Stanford·Michigan 후향 기록 · 레비티라세탐 사용 15명) |
| 중앙 전체생존 | 20.96 대 9.92개월 (사용군 대 미사용군 · P=0.015 · 인과 확인 전) |
| 대뇌반구 교종 | 차이 없음 (24.0 대 22.2개월 · P=0.96) |
| 생쥐 실험 | 생존 연장 (DMG 이종이식 2개 모델, 각 군 5마리 · 20mg/kg 4주) |


## 흔한 뇌전증약을 쓴 DMG 어린이의 생존이 더 길었습니다

Stanford 대학 Michelle Monje 연구실 등은 2026년 9월 17일 Nature Medicine에 뇌전증약 레비티라세탐(levetiracetam, LEV)과 소아 뇌종양 생존의 관계를 보고했습니다. 대상은 미만성 정중선 교종(diffuse midline glioma, DMG)입니다. DMG는 뇌간·시상·척수 등 중추신경계의 정중선 부위에 생기는 고등급 교종입니다. 연구진은 고등급 교종이 어린이 뇌종양으로 인한 병과 사망의 가장 큰 원인이라고 설명했습니다. 

연구진은 Stanford(1990~2020년)와 University of Michigan(2012~2021년)의 소아 고등급 교종(high-grade glioma, HGG) 기록 218명을 되짚어 분석했습니다. 이 가운데 DMG 119명에서 레비티라세탐을 쓴 15명의 중앙 전체생존(overall survival, OS)은 20.96개월, 쓰지 않은 104명은 9.92개월이었습니다(P=0.015). 미사용군의 생존은 기존에 알려진 DMG 예후와 비슷했습니다. 



## 효과로 보이는 차이는 DMG에서만 나타났습니다

같은 기록에서 대뇌반구 고등급 교종 어린이는 레비티라세탐 사용 40명의 중앙 전체생존이 24.0개월, 미사용 59명이 22.2개월로 차이가 없었습니다(P=0.96). 독일 Hamburg 기록(사용 6명 24.0개월, 미사용 19명 11.0개월)과 UCSF 기록(사용 5명 15.5개월, 미사용 30명 12.2개월)에서도 DMG 사용군의 생존이 더 긴 경향이 보였습니다. 

| 코호트 | 레비티라세탐 사용 | 미사용 | 해석 |
| --- | --- | --- | --- |
| Stanford·Michigan DMG | 15명, 20.96개월 | 104명, 9.92개월 | P=0.015 |
| Stanford·Michigan 대뇌반구 HGG | 40명, 24.0개월 | 59명, 22.2개월 | P=0.96, 차이 없음 |
| Hamburg DMG(검증 1) | 6명, 24.0개월 | 19명, 11.0개월 | 같은 방향 |
| UCSF DMG(검증 2) | 5명, 15.5개월 | 30명, 12.2개월 | 같은 방향 |

사용군에는 시상 DMG의 비율이 더 높았습니다. 연구진은 레비티라세탐을 쓴 시상 DMG와 뇌간(교뇌) DMG의 생존에 차이가 없다는 점을 들어 이 비율 차이가 결과를 설명하지 않는다고 보았습니다. 다만 비교 대상인 레비티라세탐 사용 교뇌 DMG는 4명뿐입니다. 

## 생쥐에서는 생존이 늘고 종양이 줄었습니다

연구진은 환자 유래 H3K27M 변이 DMG 세포를 생쥐 뇌간에 이식하고, 사람 진료 용량을 반영해 레비티라세탐 20mg/kg를 주 5일, 4주 투여했습니다. 두 DMG 모델(각 군 5마리)에서 레비티라세탐군의 생존이 용매 대조군보다 길었고(P=0.0018, P=0.0072), 종양 부담도 줄었습니다. 반면 대뇌반구 고등급 교종 모델 3종에서는 증식에 영향이 없었습니다. 



생쥐 실험에서 ethosuximide와 phenytoin은 DMG 세포 증식을 바꾸지 않았습니다. 연구진은 뇌전증약이라고 모두 교종에 작용하는 것이 아니라, 해당 종양이 쓰는 신경세포-교종 상호작용을 겨냥해야 한다고 해석했습니다. 

## 열쇠는 신경세포와 교종 사이의 시냅스입니다

일부 교종 세포는 주변 신경세포와 실제 전기 신호를 주고받는 시냅스를 만들고, 신경 활동을 받아 증식이 늘어납니다. 같은 연구진은 2025년 Nature에, DMG에서는 감마-아미노뷰티르산(gamma-aminobutyric acid, GABA)성 신경세포의 신호가 종양 세포를 탈분극시켜 성장을 돕는다고 보고했습니다. 

이번 연구에서 레비티라세탐 100μM은 DMG 세포에 기록된 GABA성 시냅스 후 전류를 30분 안에 줄였습니다(6개 세포, P=0.0006). 같은 조건에서 정상 해마 신경세포의 GABA성 전류는 줄지 않았습니다. 레비티라세탐이 발작을 막는 주 작용점은 시냅스 소포 단백질 2A(synaptic vesicle protein 2A, SV2A)입니다. 연구진이 함께 배양한 GABA성 신경세포에서 SV2A의 단백질 발현을 약 55% 낮춰도 레비티라세탐의 증식 억제는 비슷하게 나타났으므로, 연구진은 종양 선택적이고 SV2A와 무관한 기전이라고 해석했습니다. 그 정확한 경로는 아직 밝혀지지 않았습니다. 



## 아직 복용을 권할 단계가 아닙니다

연구진은 사람 자료가 후향 관찰이라는 점을 직접 한계로 적었습니다. 발작 때문에 레비티라세탐을 받은 어린이의 종양이 원래 신경 신호에 더 민감한 성질을 가졌을 수 있고, 종양 위치에 따라 GABA 입력의 양이 다를 수도 있습니다. 연구진은 DMG에서 레비티라세탐 사용을 전향 임상연구로 확인해야 한다고 밝혔습니다. 


<p><strong>저는 이 연구가 ‘오래된 약의 새 쓰임’보다 ‘종양이 뇌의 신호를 빌려 쓴다’는 사실을 더 선명하게 보여 준다고 생각합니다.</strong> 같은 약이 DMG에서는 달랐고 대뇌반구 교종에서는 같았다는 결과가 그 차이를 잘 드러냅니다.</p>
<p>그렇지만 15명의 기록과 생쥐 실험만으로 아이들의 치료를 바꾸기에는 거리가 있어 보입니다. 이미 널리 쓰이고 안전성이 알려진 약이라 오히려 섣부른 기대가 앞설 수 있다는 점도 조심스러운 부분 아닐까 싶습니다. 여러분이라면 이런 약물 재창출 가설을 확인하는 임상시험에서 무엇을 가장 먼저 보고 싶으십니까? </p>



## 자주 묻는 질문

**Q. DMG 아이에게 레비티라세탐을 먹이면 생존이 늘어납니까?**

그렇게 결론 내릴 수 없습니다. 사람 자료는 과거 기록을 되짚은 관찰 연구이고 사용군이 15명뿐입니다. 연구진도 발작 때문에 약을 받은 아이들의 종양이 원래 다른 성질을 가졌을 가능성을 한계로 적었으며, 전향 임상시험으로 확인해야 한다고 밝혔습니다.

**Q. 왜 뇌전증약이 뇌종양에 영향을 줄 수 있습니까?**

일부 교종 세포는 주변 신경세포와 실제 시냅스를 만들고, 신경 활동을 받아 증식이 늘어납니다. DMG에서는 GABA성 신경세포가 보내는 신호가 종양 세포를 탈분극시켜 성장을 돕는데, 레비티라세탐이 이 시냅스 전류를 줄였습니다.

**Q. 다른 뇌전증약도 같은 효과가 있습니까?**

이 연구에서는 아니었습니다. 생쥐 모델에서 ethosuximide와 phenytoin은 DMG 세포 증식에 영향을 주지 않았고, 비슷한 계열의 brivaracetam도 DMG 세포의 GABA성 전류를 줄이지 못했습니다.

## 출처

1. [Barron 외, Levetiracetam therapeutically targets GABAergic synapses in diffuse midline glioma, Nature Medicine (2026)](https://www.nature.com/articles/s41591-026-04646-6) (paper)
2. [Barron 외, GABAergic neuron-to-glioma synapses in diffuse midline gliomas, Nature 639 (2025)](https://doi.org/10.1038/s41586-024-08579-3) (paper)

_이 문서는 뇌피셜 편집부가 작성했습니다. 인용 시 출처를 표기해 주세요._